Due piccoli pazienti pugliesi di otto e nove anni affetti da una forma particolare di distrofia retinica ereditaria che li rendeva ipovedenti dalla nascita hanno recuperato la vista grazie a una tecnica innovativa di cura eseguita per la 
prima volta in Italia nella Clinica oculistica dell’Universita’ degli Studi della Campania ‘Luigi Vanvitelli’. Si chiama ‘Luxturna’ (Voretigene neparvovec) ed e’ stata messa a punto grazie alla collaborazione tra il Centro Malattie Oculari Rare istituito presso la Clinica oculistica dell’Ateneo Vanvitelli, Telethon e l’azienda farmaceutica Novartis. L’intervento chirurgico si effettua iniettando direttamente nella retina il farmaco e a dieci giorni dall’intervento effettuato sui bambini – a quanto riportato da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell’Ateneo – ”i miglioramenti della loro visione sono straordinari al punto che i pazienti hanno gia’ recuperato una piena autonomia nel muoversi, scendere le scale, camminare da soli, correre e giocare a pallone”. Il Centro Malattie Oculari Rare partenopeo, sede dell’Unita’ di Terapie Oculari Avanzate Telethon, e’ il primo e attualmente unico autorizzato ad effettuare l’innovativo trattamento anche in virtu’ della sua partecipazione allo sviluppo clinico del farmaco iniziato a Napoli dodici anni fa. “E’ un grande orgoglio per un ricercatore quando una scoperta scientifica attraversa la validazione clinica e arriva fino alla disponibilita’ dei pazienti. Fondazione Telethon ha da sempre creduto nella terapia genica per le distrofie retiniche: e’ grazie a questa visione e a questi sforzi che oggi si e’ potuti arrivare a questi risultati”: e’ questo il commento di Alberto Auricchio, group leader dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli
