Dire addio al colesterolo alto con una sola iniezione nella vita: e’ questo l’obiettivo della nuova terapia genica 
VirOCol, sviluppata al Centro di ingegneria genetica (Ceinge) dell’Universita’ Federico II di Napoli dal gruppo coordinato dal biologo molecolare Lucio Pastore. I primi test sui topi sono positivi e fanno sperare che entro 5 anni possa partire anche la sperimentazione sull’uomo, come raccontala ricercatrice Eleonora Leggiero a ‘BioInItaly Investment Forum& Intesa SanPaolo StartUp Initiative’, il ‘talent’ dellebiotecnologie promosso da Assobiotec-Federchimica e Intesa SanPaolo per aiutare le startup italiane in cerca di investitori.
“Il nostro obiettivo e’ quello di sviluppare un farmaco che
permetta di abbassare il colesterolo ‘cattivo’ con una sola
somministrazione in tutta la vita”, afferma Leggiero. “Per
questo abbiamo preso un virus comune, lo abbiamo reso del tutto
innocuo e lo abbiamo sfruttato come ‘navetta’ per trasportare un
gene chimerico, appositamente costruito in laboratorio, che
permette la produzione di una proteina capace di rimuovere il
colesterolo Ldl che circola nel sangue”. Il virus-navetta viene
iniettato per via intramuscolare e sfrutta proprio il muscolo
come ‘bioreattore’ per produrre grandi quantita’ della proteina
terapeutica, che poi entra in circolo per catturare il
colesterolo e portarlo nelle cellule per lo smaltimento.
L’effetto e’ prolungato nel tempo, perche’ il virus rimane
invisibile al sistema immunitario e puo’ continuare a operare
indisturbato.
“I primi test li abbiamo condotti su topi in cui il
colesterolo alto era causato da un’alterazione genetica, proprio
come accade nelle persone con ipercolesterolemia familiare”,
precisa Leggiero. “I risultati dimostrano che la terapia genica
abbassa in maniera duratura sia il colesterolo totale che quello
‘cattivo’ Ldl, riducendo i danni aterosclerotici che il
colesterolo provoca sui vasi sanguigni. Se ulteriori studi nei
modelli animali confermeranno questi dati, potremmo partire con
la sperimentazione sull’uomo entro 5-7 anni”.
