E’ una malattia cronica del sangue davvero molto rara e che puo’ essere progressiva, debilitante e
potenzialmente fatale. L’Epn, l’emoglobinuria parossistica
notturna e’ caratterizzata dall’emolisi, cioe’ dalla distruzione
dei globuli rossi. Oggi esiste una terapia in piu’ : l’Aifa,
l’Agenzia italiana del farmaco, ha approvato la rimborsabilita’
di un farmaco, il ravulizumab, per il trattamento di adulti
affetti dalla malattia. Il trattamento potra’ curare le emolisi
con sintomi clinici indicativi di elevata attivita’ della
malattia, e anche per pazienti adulti clinicamente stabili dopo
essere stati trattati con un altro medicinale, l’eculizumab, per
almeno gli ultimi sei mesi. Ravulizumab e’ il primo e unico
inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione.
“L’emoglobinuria parossistica notturna e’ una malattia ultra
rara, debilitante e potenzialmente fatale. Siamo di fronte a una
malattia molto variabile che comporta ritardi nella diagnosi e
sintomi che possono cambiare nel tempo. La qualita’ della vita
dei pazienti dipende proprio dai sintomi causati dalla malattia
e dalla rapidita’ con cui la malattia viene diagnosticata per
essere gestita in modo appropriato”, ha dichiarato Simona Sica,
direttore dell’Unita’ operativa complessa di Ematologia e
Trapianto di Cellule Staminali della Fondazione Policlinico
Universitario Agostino Gemelli Irccs di Roma. “Oggi i pazienti
possono contare su un farmaco che riduce l’emolisi in modo
estremamente significativo, tuttavia la terapia comporta
un’infusione ogni due settimane, che puo’ essere un impegno
importante per i pazienti e i caregiver – ha sottolineato Wilma
Barcellini, dirigente medico di I livello, responsabile della
Uos Fisiopatologia delle Anemie, Fondazione Irccs Ca’ Granda
Ospedale Maggiore Policlinico di Milano – Avere a disposizione
un farmaco come ravulizumab, che ha un minor carico di
trattamento ma la stessa efficacia e sicurezza, e’ un importante
passo avanti per i pazienti con Epn”.
